Prakt. lékáren. 2010; 6(3): 139-143
Léky s označením „orphan“
- Phoenix, Farmaceutický informační servis, Brno
Quintiles, Praha
Přes nesporný vývoj i zvýšení dostupnosti mnoha nových léčiv ve světě není terapie některých onemocnění zcela bez problémů. Jednou
z těchto oblastí byla i vzácná onemocnění a léky k jejich léčbě – tzv. léky „orphan“. Tento problém se dostal do popředí v 80. letech
minulého století a jeho řešení pokročilo. Léčba vzácných onemocnění a vývoj léků „orphan“ jsou nyní řešeny úpravou legislativy, která
umožňuje zvýhodněné podmínky pro výzkum a výrobu těchto léků. V r. 1983 byl v USA schválen zákon, který byl zásadní pro léčbu
vzácných onemocnění. Obdobný vývoj pak následoval v Evropě, Austrálii, Japonsku. I v současné době je problematika vývoje léků „orphan“
celosvětově předmětem zájmu odborníků, výzkumníků, ale i politiků, kteří hledají zdroje pro úhradu léků tak, aby byly dostupné
pro všechny pacienty. V článku je uveden přehled léků „orphan“ registrovaných v ČR.
Klíčová slova: vzácná onemocnění, léky „orphan“, léky „orphan“ registrované v ČR
Orphan drugs
Despite the indisputable development and increase in the availability of new drugs all around the world, the therapy of some diseases is
not entirely without probléms. As one of this areas, we can mention rare diseases and drugs for treatment of these diseases – so-called
orphan drugs. Last century, during 80´s, this problem became an issue and also some solutions have appeared. The treatment of the
rare disease and orphan drugs development is handled now by adaptation of legal regulations, which offers preferential conditions for
orphan drugs research and development. In 1983, the Regulation fundamental for rare disease treatment has been approved in the US.
Similar procedures and regulations in the Europe, Japan, Australia followed US regulation. At present, orphan drugs development stays
in the forefront of experts, researchers, and politicians looking for funds that allows needful drugs available for patients all around the
world. The article brings the summary of orphan drugs marketed in the Czech Republic.
Keywords: rare diseases, orphan drugs, orphan drugs marketed in the Czech Republic
Zveřejněno: 1. červen 2010 Zobrazit citaci
Reference
- http://ec.europa.eu/health.
- http://www.orpha.net.
- Kuželová M, Kubáčková K., ,Orphan" lieky. Klinická farmakologie a farmacie; 2007: 1-3.
- http://www.emea.europa.eu.
- Mikro-verze AISLP pro autonomní užívání ve zdrav. organizacích, verze 2009.2.
- Věstník SÚKL 3/09.