Praktické lékárenství – 2/2020

www.praktickelekarenstvi.cz e31 AKTUÁLNÍ FARMAKOTERAPIE Nová éra léčby roztroušené sklerózy PRAKTICKÉ LÉKÁRENSTVÍ Key words: multiple sclerosis, maintenance/escalation therapy, immune reconstitution therapy, no evidence of disease activity (NEDA). Úvod Roztroušená skleróza (RS) je zánětlivé autoimunitní primárně demyelini- zační onemocnění, které postihuje centrální nervový systém (CNS). Jedná se o chronické zánětlivé onemocnění CNS, které sekundárně vede k axonální ztrátě a s tím spojené mozkové atrofii. V posledních desetiletích byla léčba zaměřena zejména na potlačení zánětlivých procesů v rámci onemocnění. Recentní výzkumy léčby se věnují také schopnostemnových léků omezit či přímo zamezit axonálnímztrátám, a s tím spojenému úbytkumozkové tkáně. Nové léky, které se objevily v léčbě relaps-remitentní (RR) formy RS, přinášejí inovativní přístupy na základě nového poznání imunopatologických procesů v rámci této choroby. Jsou zaměřeny na potlačení zejména specifické imu- nity, která hraje hlavní roli v poškozování mozkové tkáně. Poslední dekáda přináší léky s vysokou účinností, ale velmi rozličným spektremnežádoucích účinků. To vede k posílení pohledu na individualizovaný přístupu při léčbě pacientů s RS (Oksenberg et al., 2007). Jak závažným onemocněním je roztroušená skleróza? RS je závažné onemocnění, které vede k invalidizaci nemocného. Nejedná se jen o omezení mobility, jak může být toto slovo někdy v užším slova smyslu chápáno, ale v tomto případě je postižení nemocného kom- plexní. U pacientů s RS dochází také k postižení zraku, poruchám stability, poruchám sfinkterových a sexuálních funkcí, ale i k poruchám kognitivních funkcí. V klinické praxi je stupeň invalidity hodnocen pomocí Expanded Disability Status Scale (EDSS) (Kurtzke, 1983). Na základě analýz přirozené- ho průběhu RS víme, že středně významného stupně invalidity EDSS 3,0 dosahuje 50 % pacientů za 6–9 let od stanovení diagnózy, těžkého stupně invalidity EDSS 6,0, kdy pacient potřebuje k chůzi oporu jedné hole, dosahuje 50 % nemocných za 16–17 let. Kvalita života významně klesá s narůstajícím EDSS. Doba přežití pacientů s RS je zkrácena o 8–12 let, 50 %pacientů umírá na základě komplikací základního onemocnění (Torkildsen et al., 2008). U 65 % pacientů se rozvíjí nějaký stupeň kognitivní poruchy během života, což má významný vliv na jejich zaměstnanost, běžné denní aktivity a snižuje kvalitu života (Feinstein et al., 2013). 50% pacientů s RS je nezaměstnáno po dosažení stupně invalidity EDSS 3,0 (Kobelt et al., 2006; Pfleger et al., 2010) (graf 1). Tato fakta ukazují, že neléčená RS je devastujícím onemocněním, které má zcela zásadní vliv na kvalitu života pacientů. Rozhodující faktory při volení správné terapie Vzhledem k tomu, že RS je chronické nevyléčitelné onemocnění, je třeba v rámci volení správné léčebné strategie pracovat i s tím aspek- tem, že terapii neplánujeme pouze na několik let. Jaké jsou základní pilíře při výběru správné terapie: charakteristika pacienta a komor- bidity, tíže a aktivita onemocnění, bezpečností profil léku a taktéž je nutné zohlednit dostupnost léku v dané zemi (Montalban et al., 2018). Většinu pacientů s RS nadále tvoří mladé ženy ve fertilním věku, u kterých je nutné brát v patrnost i plánování těhotenství, což může v rámci prekoncepčního období hrát zcela zásadní roli při výběru léku. Komorbidity hrají taktéž důležitou roli vzhledem k možným kontrain- dikacím aktuálně dostupné terapie. Zcela zásadní je při výběru terapie tíže a aktivita onemocnění. V rámci studování choroby byly vysledo-